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　　美国波士顿儿童医院研究团队在最新一期《自然》杂志发表一项名为“先导组装
”（prime assembly）的基因组编辑新方法
。该技术能够将长DNA片段
，精准“缝合”到活细胞基因组的精确可编程位点，并在一轮操作中同时修复多个突变。这一进展可能促成通用基因疗法的开发 ，适用于多数患者 。

　　当前基因组编辑仍有明显局限
。不少方法依赖非靶向基因递送
，或需要针对每一位患者设计短DNA片段。“先导组装
”建立在先导基因编辑（prime）技术基础上 。先导编辑能够对DNA进行精确但小范围的插入 、缺失和碱基替换；可许多遗传病由数百种不同突变引起，针对某一疾病的编辑策略可能需要多次独立操作
。“先导组装”只需一步：先在基因组特定位置写入一段新的DNA皮瓣 ，皮瓣像系绳一样抓住末端匹配的DNA片段
，随后可将一个或多个基因大小的DNA片段精确装入，形成永久性的大片段编辑。

　　波士顿儿童医院基因治疗项目主任
、共同资深作者丹尼尔·鲍尔介绍 ，“先导组装 ”技术利用先导编辑在基因组每条链上都写入皮肤和组织
，因此DNA替代的起点和终点都能被精确控制 。

　　由于基于先导编辑，它与其他基因编辑方法相比更不容易发生脱靶效应
。非靶向插入方法可能让基因在错误环境中被激活 ，带来潜在的癌症风险
，而“先导组装 ”采用定向插入，绕开了这一隐患。同时 ，它不需要DNA双链断裂，也不依赖双链DNA供体
，这两者都可能具有毒性并引发不必要的细胞应激 。另外，许多基因编辑技术主要适用于分裂细胞 ，而体内分裂细胞数量有限
，且更容易发生不必要的DNA变化；“先导组装
”则能作用于非分裂细胞。

　　接下来，团队将进一步研究“先导组装”的分子机制 ，以开发效率更高、精度更高的系统
，并推动其走向临床
。他们也在改进“先导组装 ”组分向疾病相关人体细胞的递送，例如用于血液疾病治疗的造血干细胞；同时探索多种应用 ，通过将基因载荷送入细胞
，为临床需求未满足的严重遗传病恢复基因控制。凭借一次纠正多个突变的能力，这项技术有望为遗传病提供通用治疗方案 。

　　【总编辑圈点】

　　基因编辑技术如同一把精密的基因“剪刀 ” ，其凭借高效便捷的优势
，备受科研人员青睐
。但该项技术存在诸多局限，其中一个突出短板便是 ，多数编辑手段仅适用于短DNA片段的修饰。最新研发的“先导组装
”基因组编辑方法，恰好补齐了这一缺口 。新方法可实现长DNA片段的精准缝合
，突破了传统基因编辑难以高效插入长片段DNA 、无法一次性校正多处致病突变的瓶颈
。该方法拓宽了基因编辑技术的操作边界，也为通用型基因疗法的研发开辟了新路径。

（文章来源：科技日报）